درمان تجربی برای نوروفیبروماتوز موید اثر مثبت است. داروی ضد سرطان می تواند نورومای پلکسی فورم را کوچک کند. دارویی که برای درمان سرطان خون از نوع مزمن و میلوئیدی استفاده می شود و همچنین در موارد خاص تومورهای معده و روده می تواند تا حدی تومورهای تهدید کننده حیات را که درمان شان سخت است و با نوروفیبروماتوز نوع یک دیده می شود را کوچک کند
یکی از شایع ترین اختلالات عصبی که در اثر جهش ژن ایجاد می شود
در فاز دو یک مطالعه کوچک که به صورت انلاین در مجله انکولوژی لانست منتشر شد محققان از دانشگاه ایندیانا پولیس امریکا و سایر موسسات اظهار داشتند که مصرف خوراکی imatinib mesylate دارویی به نام بازاری Gleevec می تواند سبب تسکین قابل ملاحظه ای برای بیماران مبتلا به نوروفیبروماتوز مبتلا به نورومای فیبروماتوز مشارکت در این مطالعه شده است
The Road to Discovery
جاده ای به سمت اکتشاف
بیماران روزانه با داروی خوراکی 220 میلی گرم دو بار در روز برای کودکان و 400 میلی گرم دو بار در روز برای بزرگسالان برای شش ماه.
هدف اولیه کاهش اندازه پلکسی فورم تا بیست درصد در تصویربرداری های ام. ار. ای بود.
شش نفر از 36 بیماری که وارد این مطالعه شدند به دارو پاسخ عینی دادند و بیست درصد و یا بیشتر کاهس در حجم تومور داشتند
از 23 بیمار که دارو را برای حداقل شش ماه دریافت کردند شش بیمار بیست درصد کاهش در حجم یک یا تعداد بیشتری از تومورهای پلکسی فورم داشتند
شایع ترین عارضه جانبی راش پوستی در پنج بیمار و ادم به همراه افزایش وزن در شش مورد بوده است.
جدی ترین عارضه نوتروپنی درجه سه قابل بازگشت در دو نفر و افزایش قند خون درجه چهار در یک نفر و چهار درجه افزایش در غلظت امینوترانسفراز در یک نفر بود.