سه شنبه هجدهم تیر ۱۳۹۲ - 17:25 - دکتر لیلا مهستی جویباری -
درمان تجربی برای نوروفیبروماتوز موید اثر مثبت است. داروی ضد سرطان می تواند نورومای پلکسی فورم را کوچک کند. دارویی
که برای درمان سرطان خون از نوع مزمن و میلوئیدی استفاده می شود و همچنین
در موارد خاص تومورهای معده و روده می تواند تا حدی تومورهای تهدید کننده
حیات را که درمان شان سخت است و با نوروفیبروماتوزنوع یک دیده می شود را
کوچک کند
یکی از شایع ترین اختلالات عصبی که در اثر جهش ژن ایجاد می شود
در
فاز دو یک مطالعه کوچک که به صورت انلاین در مجله انکولوژی لانست منتشر شد
محققان از دانشگاه ایندیانا پولیس امریکا و سایر موسسات اظهار داشتند که
مصرف خوراکی imatinib mesylate دارویی به نام بازاری Gleevec می تواند سبب
تسکین قابل ملاحظه ای برای بیماران مبتلا به نوروفیبروماتوز مبتلا به
نورومای فیبروماتوز مشارکت در این مطالعه شده است
The Road to Discovery
جاده ای به سمت اکتشاف
Experimental therapy for neurofibromatosis I shows promise
Article first published online: 24 JAN 2013
Cancer drug shrinks some plexiform neuromas
A drug used to treat chronic myeloid leukemia (CML) and certain gastrointestinal tumors can shrink some difficult-to-treat and potentially life-threatening tumors associated with neurofibromatosis type 1 (NF1), one of the most common neurological disorders caused by mutations in a single gene.
In a small phase 2 study published online in The Lancet Oncology, researchers from Indiana University in Indianapolis, and other institutions, say the oral drug imatinib mesylate, marketed as Gleevec, provided relief to a significant proportion of participating NF1 patients with plexiform neurofibromas
Plexiform neurofibromas are noncancerous tumors that develop in the peripheral nervous system. Neurofibromas become dangerous when they grow too large and too close to vital organs or the windpipe. These tumors have been nearly impossible to treat effectively because as benign tumors, they do not respond to chemotherapy. Neurofibromas are often challenging to remove surgically because of their location, while high-dose radiation can induce sarcoma in the tumor bed.
“The findings of this study provide the first evidence of an effective therapy for a subgroup of NF1-related plexiform neurofibromas,” the authors say. This study and others that preceded it demonstrate the value of translational medicine and present a model for testing other drugs in mouse models before moving into clinical trials, they write.
Cancer drug shrinks some plexiform neuromas
A drug used to treat chronic myeloid leukemia (CML) and certain gastrointestinal tumors can shrink some difficult-to-treat and potentially life-threatening tumors associated with neurofibromatosis type 1 (NF1), one of the most common neurological disorders caused by mutations in a single gene.
In a small phase 2 study published online in The Lancet Oncology, researchers from Indiana University in Indianapolis, and other institutions, say the oral drug imatinib mesylate, marketed as Gleevec, provided relief to a significant proportion of participating NF1 patients with plexiform neurofibromas
Plexiform neurofibromas are noncancerous tumors that develop in the peripheral nervous system. Neurofibromas become dangerous when they grow too large and too close to vital organs or the windpipe. These tumors have been nearly impossible to treat effectively because as benign tumors, they do not respond to chemotherapy. Neurofibromas are often challenging to remove surgically because of their location, while high-dose radiation can induce sarcoma in the tumor bed.
“The findings of this study provide the first evidence of an effective therapy for a subgroup of NF1-related plexiform neurofibromas,” the authors say. This study and others that preceded it demonstrate the value of translational medicine and present a model for testing other drugs in mouse models before moving into clinical trials, they write.
بیماران 3 تا 65 ساله با نوروفیبروماتوز نوع یک که نوروفیبرومای پلکسی فورم قابل ملاحظه از نظر علائم بالینی داشتند وارد این مطالعه شدند.
بیماران روزانه با داروی خوراکی 220 میلی گرم دو بار در روز برای کودکان و 400 میلی گرم دو بار در روز برای بزرگسالان برای شش ماه.
هدف اولیه کاهش اندازه پلکسی فورم تا بیست درصد در تصویربرداری های ام. ار. ای بود.
شش نفر از 36 بیماری که وارد این مطالعه شدند به دارو پاسخ عینی دادند و بیست درصد و یا بیشتر کاهس در حجم تومور داشتند
از 23 بیمار که دارو را برای حداقل شش ماه دریافت کردند شش بیمار بیست درصد کاهش در حجم یک یا تعداد بیشتری از تومورهای پلکسی فورم داشتند
شایع ترین عارضه جانبی راش پوستی در پنج بیمار و ادم به همراه افزایش وزن در شش مورد بوده است.
جدی ترین عارضه نوتروپنی درجه سه قابل بازگشت در دو نفر و افزایش قند خون درجه چهار در یک نفر و چهار درجه افزایش در غلظت امینوترانسفراز در یک نفر بود.
بیماران روزانه با داروی خوراکی 220 میلی گرم دو بار در روز برای کودکان و 400 میلی گرم دو بار در روز برای بزرگسالان برای شش ماه.
هدف اولیه کاهش اندازه پلکسی فورم تا بیست درصد در تصویربرداری های ام. ار. ای بود.
شش نفر از 36 بیماری که وارد این مطالعه شدند به دارو پاسخ عینی دادند و بیست درصد و یا بیشتر کاهس در حجم تومور داشتند
از 23 بیمار که دارو را برای حداقل شش ماه دریافت کردند شش بیمار بیست درصد کاهش در حجم یک یا تعداد بیشتری از تومورهای پلکسی فورم داشتند
شایع ترین عارضه جانبی راش پوستی در پنج بیمار و ادم به همراه افزایش وزن در شش مورد بوده است.
جدی ترین عارضه نوتروپنی درجه سه قابل بازگشت در دو نفر و افزایش قند خون درجه چهار در یک نفر و چهار درجه افزایش در غلظت امینوترانسفراز در یک نفر بود.
Lancet Oncol. 2012 Dec;13(12):1218-24. doi: 10.1016/S1470-2045(12)70414-X. Epub 2012 Oct 23
Imatinib mesylate for plexiform neurofibromas in patients with neurofibromatosis type 1: a phase 2 trial
Robertson KA, Nalepa G, Yang FC, Bowers DC, Ho CY, Hutchins GD, Croop JM, Vik TA, Denne SC, Parada LF, Hingtgen CM, Walsh LE, Yu M, Pradhan KR, Edwards-Brown MK, Cohen MD, Fletcher JW, Travers JB, Staser KW, Lee MW, Sherman MR, Davis CJ, Miller LC, Ingram DA, Clapp DW.
Source
Department of Pediatrics, Riley Hospital for Children, Indiana University School of Medicine, Indianapolis, IN 46202, USA. krobert@iupui.edu
Abstract
BACKGROUND
Plexiform neurofibromas are slow-growing chemoradiotherapy-resistant tumours arising in patients with neurofibromatosis type 1 (NF1). Currently, there are no viable therapeutic options for patients with plexiform neurofibromas that cannot be surgically removed because of their proximity to vital body structures. We undertook an open-label phase 2 trial to test whether treatment with imatinib mesylate can decrease the volume burden of clinically significant plexiform neurofibromas in patients with NF1.
METHODS:
Eligible patients had to be aged 3-65 years, and to have NF1 and a clinically significant plexiform neurofibroma. Patients were treated with daily oral imatinib mesylate at 220 mg/m(2) twice a day for children and 400 mg twice a day for adults for 6 months. The primary endpoint was a 20% or more reduction in plexiform size by sequential volumetric MRI imaging. Clinical data were analysed on an intention-to-treat basis; a secondary analysis was also done for those patients able to take imatinib mesylate for 6 months. This trial is registered with ClinicalTrials.gov, number NCT01673009.
FINDINGS:
Six of 36 patients (17%, 95% CI 6-33), enrolled on an intention-to-treat basis, had an objective response to imatinib mesylate, with a 20% or more decrease in tumour volume. Of the 23 patients who received imatinib mesylate for at least 6 months, six (26%, 95% CI 10-48) had a 20% or more decrease in volume of one or more plexiform tumours. The most common adverse events were skin rash (five patients) and oedema with weight gain (six). More serious adverse events included reversible grade 3 neutropenia (two), grade 4 hyperglycaemia (one), and grade 4 increases in aminotransferase concentrations (one).
INTERPRETATION:
Imatinib mesylate could be used to treat plexiform neurofibromas in patients with NF1. A multi-institutional clinical trial is warranted to confirm these results.
FUNDING:
Novartis Pharmaceuticals, the Indiana University Simon Cancer Centre, and the Indiana University Herman B Wells Center for Pediatric Research.
Copyright © 2012 Elsevier Ltd. All rights reserved.
بسم الله الرحمن الرحیم. یا من اسمه دوا و ذکره شفاء.