https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32767931
#ژن_درمانی
یکی از درمان های آینده نوروفیبروماتوز🔑🔑🔑🔑🔑🔑🔑🔑🌕
Irannf.com
مقاله تخصصی است و درک آن دشوار است
اما خواستم در جربان باشید که دانشمندان در باره نوروفیبروماتوز #تحقیق می کنند و تحقیق در باره #ژن_درمانی در دست اجرا است.👌🔑💪👍🌕
درمانهای فعلی با هدف کاهش علائم بالینی است اما درمان بیماری انجام نشده است.
با تغییر ژن های بیماری زا ، ژن درمانی فعالیت های سلولی را در سطح نوکلئوتیدی تنظیم می کند.
در اين مقاله ما ساختار و عملکردهای حوزه های نوروفیبرومین ، را شرح دادیم
محققان می توانند تا حدی عملکردهای طبیعی سلول را در رده های سلولی نوروفیبروما بازسازی کنند.
علاوه بر این ، توالی های تراریخته نوترکیب ممکن است برای رمزگذاری پروتئین های کوتاه طراحی شده باشند ، که عملکردی است و به راحتی می توان در ناقل های ویروسی بسته بندی کرد.
علاوه بر این ، اثر درمانی ژن درمانی نیز توسط عوامل مختلفی مانند انتخاب ناقل ها ، استراتژی های بسته بندی تراریخته و تجویز دارو تعیین می شود.
ما چندین استراتژی ژن درمانی ان.اف.یک را مرور کردیم و امکان سنجی آنها را از زوایای مختلف مورد بحث قرار دادیم.
حوزه های مختلف پروتئینی عملکرد و مسیرهای پایین دستی #نوروفیبرومین را تغییر می دهند.
Irannf.com
ژن درمانی عبارت است از معرفی ، حذف یا تغییر در مواد ژنتیکی - DNA یا RNA - به سلول های بیمار برای درمان بیماری خاص. مواد ژنتیکی ارائه شده دارای دستورالعمل هایی برای تغییر نحوه تولید پروتئین یا گروهی از پروتئین ها توسط سلول است.
ژن درمانی معرفی ژن ها به سلول های موجود برای جلوگیری یا درمان طیف وسیعی از بیماری ها است. برای مثال ، فرض کنید یک تومور مغزی با تقسیم سریع سلول های سرطانی در حال شکل گیری است. دلیل شکل گیری این تومور به دلیل وجود ژن معیوب یا جهش یافته است.
به نظر می رسد این درمان جدید در محیط آزمایشگاه یا از نظر تئوریک در ذهن برخی از دانشمندان بسیار خوب عمل می کند ، اما هنوز در مورد یک انسان ثابت نشده است.
اولین انسانی که تحت درمان ژن درمانی قرار گرفت ، دختری 4 ساله بود که بیماری شدید نقص ایمنی داشت. این بیماری در اثر یک ژن معیوب ایجاد می شود که قادر به تولید آنزیم حیاتی نیست. در روش درمانی ، آنها برخی از گلبول های سفید دختر را استخراج کردند. سپس ، آنها را در معرض یک ویروس مهندسی ژنتیکی قرار دادند که حدت خود را از دست داده بود اما هنوز نسخه های معمولی ژنی را که در دخترک به درستی عمل نمی کرد ، حمل می کرد. ویروس به گلبول های سفید خون حمله کرد و سپس این سلول ها دوباره به دختر منتقل شد. پس از بازگشت به جریان خون دختر ، سلول ها شروع به تولید آنزیم مناسب کردند. اگرچه این دختر هنوز به درمانهای بعدی نیاز دارد ، اما اکنون پس از ژن درمانی یک زندگی نسبتاً عادی را پشت سر می گذارد. این یکی از موفقیت های ژن درمانی است.
https://www.ndsu.edu/pubweb/~mcclean/plsc431/students/brandi.htm