Gene Therapy | Children's Tumor Foundation

ژن درمانی | بنیاد تومور کودکان

  ژن درمانی در ان.اف یک سال 2018 شروع شد

با هدف بررسی  امکان ویرایش ژن به عنوان یک استراتژی درمانی بالقوه برای NF1 در سال 2018

مرحله اول این طرح در  آزمایشگاه روی سلول های شوان برای اصلاح جهش های بیماری در ژن NF1 متمرکز شده است.

NF1, Neurofibromin and Gene Therapy: Prospects of Next-Generation Therapy 

نوروفیبروماتوز، یک اختلال ژنتیکی اتوزومال غالب است که بر اندام های مختلف تأثیر می گذارد.

NF1 با تظاهرات بالینی مختلف از جمله ماکول های کافه لاته ، گره های لیش Lisch ، تغییر شکل استخوان و نوروفیبروما شناخته می شود... درمان های فعلی با هدف کاهش علائم بالینی انجام می شود ... با تغییر در ژن های بیماری زا ، ژن درمانی فعالیت های سلولی را در سطح نوکلئوتید تنظیم می کند.

در این بررسی ، ما ساختار و عملکرد نوروفیبرومین را توصیف کردیم... مواردی که محققان می توانند تا حدی عملکردهای طبیعی سلول را در رده های سلولی نوروفیبروما بازیابی کنند. علاوه بر این ، توالی های تراریخته نوترکیب ممکن است برای رمزگذاری پروتئین های کوتاه شده طراحی شده باشد ، که عملکردی آسان است و بسته بندی آن در وکتورهای ویروسی آسان است. علاوه بر این ، اثر درمانی ژن درمانی نیز توسط عوامل مختلفی مانند انتخاب بردارها ، استراتژی های بسته بندی تراریخته ها و تجویز دارو تعیین می شود. ما چندین استراتژی ژن درمانی NF1 را خلاصه کرده و امکان سنجی آنها را از چند زاویه مورد بحث قرار دادیم. حوزه های مختلف پروتئینی عملکرد و مسیرهای پایین دست نوروفیبرومین را تغییر می دهند.